Das biopharmazeutische Unternehmen NurExone Biologic Inc. (ISIN: CA67059R1091) hat sich mit seinem innovativen Produkt ExoPTEN einen Namen gemacht. Das auf Exosomen basierende Medikament hat in präklinischen Studien bei akuten Rückenmarksverletzungen bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Eine zweite Indikation für ExoPTEN, die ebenfalls auf irreparable Nervenschäden abzielt, die die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen, ist in Vorbereitung: Präklinische Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse für ExoPTEN bei der Behandlung des Glaukoms, das zur Erblindung führen kann.
Exosomen: natürliche Transportvehikel
Exosomen sind für die moderne Medizin deshalb so interessant, weil sie in der Lage sind, therapeutische Moleküle gezielt zu bestimmten Zellen und Geweben zu bringen, wo sie zu deren Regeneration beitragen können. Es handelt sich dabei um winzige, extrazelluläre Vesikel, die von Zellen freigesetzt werden und verschiedene bioaktive Moleküle wie Proteine, Lipide und RNA enthalten. Diese Vesikel spielen eine entscheidende Rolle bei der Zellkommunikation und können physiologische Prozesse wie die Wundheilung und Gewebereparatur beeinflussen. Daher kann ExoPTEN bei verschiedenen Indikationen eingesetzt werden, die durch Nerven- oder Zellschäden verursacht werden.
ExoPTEN: Fortschritte in der Nervenregeneration
ExoPTEN ist das Vorzeigeprodukt von NurExone, das sich noch in der Entwicklung befindet. Es nutzt Exosomen als Träger für eine siRNA-Sequenz, die das PTEN-Protein hemmt und so ein Umfeld für die Nervenregeneration schafft. Diese nicht-invasive Therapie nutzt die einzigartige Fähigkeit von Exosomen, therapeutische Moleküle direkt in das zentrale Nervensystem zu bringen. In präklinischen Studien zu Rückenmarksverletzungen zeigte ExoPTEN beeindruckende Ergebnisse¹: 75 Prozent der gelähmten Laborratten erlangten nach einer intra-nasalen Behandlung ihre Beweglichkeit zurück. Die Technologie wird derzeit in die kommerzielle Produktion überführt, als Vorstufe für Versuche am Menschen.
ExoPTEN: Hoffnungsträger in der Glaukom-Behandlung (Grünen Star)
Das Glaukom ist eine degenerative Augenkrankheit, die den Sehnerv schädigt und zur Erblindung führen kann. Wie bei Rückenmarksverletzungen sind die Behandlungsmöglichkeiten derzeit begrenzt, und es gibt keine Heilung. Es besteht jedoch die Hoffnung, dass beladene Exosomen die Regeneration des Sehnervs fördern und damit den Verlust des Sehvermögens verhindern oder umkehren können. In diesem Zusammenhang hat NurExone eine präklinische Studie zur Behandlung des Glaukoms mit ExoPTEN initiiert, die bereits vielversprechende erste Ergebnisse zeigt². Die Studie wird von Prof. Michael Belkin vom Goldschleger Eye Research Institute der Universität Tel Aviv initiiert und von Prof. Ygal Rotenstreich und Dr. Ifat Sher vom Eye Institute am Sheba Medical Center geleitet. Prof. Michael Belkin und sein Team arbeiten daran, die präklinischen Erfolge auf den Menschen zu übertragen. Ihr Ziel ist es, die Sehkraft von Glaukompatienten wiederherzustellen und ihre Lebensqualität zu verbessern.
ExoPTEN hat von der FDA bereits den Orphan Drug Designation Status für akute Rückenmarksverletzungen erhalten. Es wird erwartet, dass die NurExone-Plattformtechnologie Arzneimittelherstellern, die an einer nicht-invasiven, gezielten Verabreichung von Medikamenten für andere Indikationen interessiert sind, neuartige Lösungen bietet. Die bevorstehenden klinischen Studien sollen auch zeigen, ob sich diese vielversprechenden präklinischen Ergebnisse beim Menschen reproduzieren lassen. Im Erfolgsfall könnte ExoPTEN eine bahnbrechende Behandlungsoption für Millionen von Patienten mit Indikationen wie Rückenmarks- oder Sehnervenschäden darstellen.
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091 nurexone.com
Land: Israel & Kanada
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